白癜风治愈要多久 https://m-mip.39.net/disease/mipso_5696797.html人类在抗击疾病的道路上不断地推陈出新研发新型药品，但如何判定一个药品是有效的呢？今天我们就带大家了解下循证医学上最常用的两个药物研究方法——RCT和RWS。
另外也向大家介绍下瑞成药业正在开展的真实世界研究。
随机对照临床试验（randomizedcontrolledtrial，RCT）是目前公认的治疗性或预防性临床研究方法的金标准，用于临床医学研究已有50多年的历史。其起源可以追溯到年宋代苏颂所撰编的《本草图经》，在这本典籍中记载了一项有趣的实验，为了评价人参的效果，郎中找来了两个人让他们进行奔跑，令其中一人服下人参后开始奔跑，而另一个人则直接开始奔跑。发现没有服下人参的人很快就气喘吁吁了，而服用了人参的那个人则可以很轻松的跑完全程。现在看来这个实验缺乏严谨性，但却是现代RCT最基本的雏形。《本草图经》年，苏格兰外科医生詹姆斯·林德为了研究水手罹患败血症的原因，找来了12个水手，让他们分成六组，分别服用苹果汁、醋、海水、橙子柠檬、大蒜和硫酸。经过对比发现只有吃了橙子柠檬的水手没有罹患坏死病，从此也就证明了坏死病和橙子柠檬中所含的维生素C有强相关性。林德为船员治疗败血症年，在英国医学研究会领导下开展了世界上第一个临床随机对照试验，英国著名医学统计学家、流行病学家奥斯汀·布拉福德·希尔爵士找来了名肺结核患者，随机让其中55名患者使用链霉素进行治疗，随机让另外52名患者卧床休息。经过6个月治疗后，试验组生存率达到93%，而对照组仅为73%。经过五年的持续跟进，发现5年生存率试验组达到了42%，对照组为33%。这个试验不仅发现了链霉素可以治疗肺结核，而且还证明了抗生素的耐药性问题。
奥斯汀·布拉福德·希尔爵士
RCT是临床药品上市前的必要研究试验。在同一条件下，同期按预期方案给予干预措施和观察，对试验结果进行测定和评价。但是随着越来越多的随机对照试验出现，医生也逐渐认识到其局限性：每个患者具有独特的疾病症状，每个医生有不同的治疗方法，如用药、手术方法、辅助检查仪器及护理，而所有这些都无法达成一个稳定的模板进行统一规定。人为选择策略能获得可靠的药效评价，为循证医学提供科学证据，但这脱离了真实的临床治疗场景，致许多药物上市后在临床实践中并没那么好，导致了随机对照实验对药物疗效的缺陷性。真实世界研究（realworldstudy，RWS）起源于实用性临床试验，是指在较大的样本量（覆盖具有代表性的更大受试人群）基础上，根据患者的实际病情和意愿非随机选择治疗措施，开展长期评价，并注重有意义的结局治疗，以进一步评价干预措施的外部有效性和安全性。RWS的概念在年首次由Kaplan等科研人员在论文中使用。其涵盖的范围较随机对照试验更宽，除治疗性研究外，还可用于诊断、预后、病因等方面的研究。年12月7日美国国会通过《21世纪治愈法案》，明确FDA可以在合适情况下使用真实世界数据，作为医疗器械及药品上市后研究及新适应症开发的审批证据。年，中国首个RWS指南（《年中国真实世界研究指南》）发布。年1月7日国家药监局发布国内首个《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）》。在此指导原则中明确强调“基于RCT证据获批的药物，通常由于病例数较少、研究时间较短、试验对象入组条件严格、干预标准化等原因，存在安全性信息有限、疗效结论外推不确定、用药方案未必最优、经济学效益缺乏等不足，需要利用真实世界数据对药物在真实医疗实践中的效果、安全性、使用情况，以及经济学效益等方面进行更全面的评估，并不断根据真实世界证据做出决策调整。”国家药品监督管理局
